Descubren terapia que cura la ceguera con la inoculación de un virus

Entre 10 y 20 estadounidenses nacen con discapacidad visual a causa de la distrofia retinal. (Foto: Agencias)

Los creadores están negociando con el servicio sanitario de USA las posibilidades para que el pago pueda dividirse en plazos a lo largo de varios años

Luxturna, una terapia que permite acabar con la ceguera causada por la distrofia retinal, salió al mercado con un precio de 850 mil dólares por el tratamiento.

Con un valor de mercado de 425 mil dólares por ojo, esta terapia de la compañía Spark Therapeutics consiste en la inoculación de un virus que inserta nuevos genes en los ojos de los pacientes afectados por esta poco usual discapacidad visual.

Esta cuantía no será afrontada por las personas que requieran de Luxturna, sino que serán los hospitales y aseguradoras quienes se hagan cargo de la mayor parte del pago, según incidieron desde la empresa sobre esta solución, que consiste en un tratamiento de única aplicación.

Pese a que el precio parece prohibitivo, los expertos en la industria esperaban incluso una cantidad superior en su salida al mercado, como el fondo de inversión Jefferies, que había pronosticado un millón de dólares como listón.

"Muchos anticipaban que iba a estar por encima del millón de dólares porque la población de pacientes es pequeña", afirmó Steve Miller, de Express Scripts, una organización que trabaja con los creadores del tratamiento para ofrecer soluciones a las aseguradoras en caso de que los efectos del tratamiento no se mantengan.

Miller calificó de "responsable" el precio ofrecido por Spark, aunque reconoció que tampoco se podía decir que dejara de ser caro.

En este sentido, los propios creadores están negociando con el servicio sanitario de Estados Unidos las posibilidades para que este pago no deba realizarse de una sola vez, sino que pueda dividirse en distintos plazos a lo largo de varios años.

"En los últimos meses hemos trabajado con los aseguradores sanitarios para crear un procedimiento de acceso innovador para Luxturna que servirá de modelo para otras futuras terapias genéticas de una sola administración", aseguró Jeff Marrazzo, jefe ejecutivo de Spark Therapeutics.

La hereditaria distrofia retinal afecta a entre mil y dos mil personas en Estados Unidos y entre 10 y 20 estadounidenses nacen con discapacidad visual a causa de esta.

Dentro de un virus

La Administración de Medicinas y Alimentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el uso y comercialización de la Luxturna en diciembre de 2017. El tratamiento genético es la esperanza para quienes nacen con amaurosis de Leber, una rara enfermedad degenerativa que causa ceguera infantil, pues afecta la retina del ojo.

El medicamento inserta dosis del gen RPE65, que al estar defectuoso provoca la muerte gradual de las células fotorreceptoras, necesarias para tener sensibilidad a la luz. La Luxturna utiliza un virus como un vehículo para introducir una variante normal y reemplazar el gen afectado. La terapia debe inyectarse periódicamente dentro de cada ojo.

Estudios previos advirtieron que la visión nocturna mejorada, se iba desvaneciendo en tres años. De acuerdo al CEO de Spark, Jeff Marazzo, la Luxturna ofrece un vector más potente y una dosis más alta del gen RPE65, que ingresa a las células de la retina y proporciona efectos de larga duración. 

 

 

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